Uma pessoa com diabetes tipo 1 se tornou o primeiro paciente a produzir sua própria insulina depois de gerar transplantes de células projetadas, nenhum medicamento precisa ser interrompido.
O caso, publicado este mês New England Journal of MedicineAssinar um progresso potencial no tratamento da doença, o que resulta em 9,5 milhões Pessoas em todo o mundo.
O diabetes tipo 1 ocorre quando o sistema imunológico de um paciente é responsável pela criação de insulina, em seu pâncreas, o hormônio que regula seus níveis de açúcar no sangue destrói certas células no pâncreas. Essa condição pode ser gerenciada com dose regular de insulina sintética, mas sem cura.
Os transplantes de células Islel podem fornecer fornecimento a longo prazo de insulina para pessoas com diabetes tipo 1. No entanto, após o recebimento do transplante, o sistema imunológico do paciente pode ser identificado como um novo órgãos como um objeto estranho, que promove a resposta que pode destruir o tecido do transplante. Como resultado, os pacientes transplantados precisam tomar drogas imunossuprimidas ao longo do resto de suas vidas, que provavelmente serão infectadas.
Para superar esses obstáculos, cientistas da Suécia e dos Estados Unidos transplantaram células IELT do pâncreas dos doadores que foram geneticamente modificados Tecnologia CRISPR Para suprimir a recusa pelo sistema imunológico do destinatário. É a primeira vez que testar os humanos.
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Doze semanas após o recebimento das células geneticamente modificadas, o destinatário do transplante continuou a produzir insulina sem reação imune.
Em seu artigo, os autores escreveram que, em seus estudos, apesar das células de transplante de engenharia genética primária são uma ferramenta valiosa para impedir que novas células ou órgãos da destruição de novas células ou órgãos através do sistema imunológico para impedir o sistema imunológico do destinatário.
Nesta nova perspectiva, os pesquisadores usaram o CRISPR para criar três alterações no código genético das células doadas, para que tenham menos probabilidade de receber reações imunológicas.
Duas dessas edições diminuem os níveis de proteína na superfície das células que indicam se seus glóbulos brancos têm uma célula estrangeira. A edição do terceiro filho aumentou a produção de proteínas, que desencoraja ataques a outras células imunes chamadas CD47.
As células dos editadas geneticamente foram então injetadas nas mãos do homem. Seu corpo liberou células melhoradas e produziu como células normais de insulina.
Mesmo que a pessoa tenha uma dose baixa de células editadas e ainda exija o tratamento da insulina diariamente, o caso indica que o processo pode ser feito com segurança.
A próxima etapa dos pesquisadores é estudar o seguinte -para descobrir se as células podem durar muito, o que facilitará o gerenciamento da doença e potencialmente curará. Eles precisam realizar mais testes para determinar se a abordagem funciona em outros pacientes.
