Dois pacientes do Hospital Virgen del Rocío, pertencente ao Serviço Andaluz de Saúde (SAS) do Governo da Andaluzia, são os primeiros pacientes com doença falciforme a receber um medicamento em avaliação, cujo princípio ativo é o iadademstat. Outros pacientes aguardam para iniciá-lo nos próximos dias, num ensaio clínico denominado ‘Restore’, que está sendo acompanhado por uma equipe de profissionais do departamento de Hematologia.
A doença falciforme é uma doença genética rara que, mesmo a partir dos glóbulos vermelhos, afeta todo o corpo, causando danos a vários órgãos e reduzindo significativamente a qualidade de vida, explicou o hospital em comunicado.
“Se os estudos anteriores forem replicados, o iadademstat pode tornar-se um novo tratamento padrão para a doença falciforme”, detalha o Dr. Salvador Payán, hematologista do Hospital de Sevilha e investigador principal do estudo no centro.
Em modelos animais de doença falciforme, o medicamento parece apresentar um aumento significativo na hemoglobina fetal, um tipo de hemoglobina que desempenha um papel protetor na doença. Esse resultado é alcançado devido à inibição da enzima LSD1 e pode ser comparado a alguma terapia genética, com vantagem de métodos orais e aceitáveis.
A empresa espanhola de biotecnologia Oryzon Genomics produz o iadademstat, que é preparado no hospital graças à colaboração de profissionais do grupo Farmácia.
Até à data, este medicamento foi utilizado em quase 200 pessoas saudáveis e com outras doenças e provou ser seguro. Por isso, esta investigação tem aprovação e autorização da Agência Espanhola do Medicamento e inclui no estudo outros cinco hospitais de Madrid e Barcelona, além de um em Sevilha, que pretende incluir cerca de 40 pacientes.
Embora o estudo esteja aberto a todos os centros participantes, Virgen del Rocío conseguiu a inclusão dos primeiros pacientes em um curto espaço de tempo, marcando um passo importante na busca de novos tratamentos para a doença.
O ensaio clínico descrito acima é um estudo de fase 1b, o que significa que os profissionais avaliam, principalmente em pessoas com a doença, como o medicamento funciona e como ele é distribuído no organismo, comparando diferentes doses e analisando os efeitos colaterais. Está previsto para ser desenvolvido durante o ano de 2026.
Se os resultados positivos forem confirmados, um novo estudo comparará o medicamento com um placebo antes da venda final.
Com esta esperança, a Unidade de Gestão Clínica de Hematologia do Hospital Virgen del Rocío mostra o seu compromisso com a inovação, não só no tratamento do cancro do sangue, mas também em outras doenças como anemia, hemofilia ou distúrbios plaquetários. Em 2024, centenas de pacientes com doenças sanguíneas participaram de ensaios clínicos. “Isso nos permite permitir que nossos pacientes se beneficiem do tratamento muito antes de serem aprovados”, acrescentou o Dr. Paid.
