A Associação Espanhola de Laboratórios de Medicamentos Órfãos e Ultra-órfãos (AELMHU) informou que Catalunha, Madrid e Andaluzia irão “concentrar mais de 50 por cento dos estudos sobre doenças raras até 2025, pelo que estão “liderando a investigação” nesta região em Espanha.
“Estes dados confirmam que a investigação sobre doenças raras continua a progredir e a consolidar-se em Espanha, especialmente boas notícias para as pessoas que sofrem de doenças raras que continuam à espera de novos tratamentos médicos”, disse a presidente desta associação, Beatriz Perales, que apontou os dados fornecidos pelo ‘Relatório sobre Ensaios Clínicos para Doenças Raras em Espanha 2025’.
Este trabalho, apresentado pela AELMHU em comemoração à quarta-feira, 20 de maio, Dia Internacional da Medicina Clínica, analisa, segundo este departamento, o nível de investigação sobre patologias raras durante o ano de 2025 e o seu desenvolvimento nos últimos seis anos no país.
Desta forma, o estudo mostra que “a Catalunha participou em 171 testes sobre doenças raras; seguida da Comunidade de Madrid, com 151; da Andaluzia, com 100 testes; e da Comunidade Valenciana, com 79”. “No entanto, ao ajustar os dados à população de cada província, destacam-se também outras comunidades autónomas, como Navarra, Galiza ou País Basco, que ultrapassam a taxa de ensaios clínicos por população na Catalunha e na Andaluzia”, explicou.
“A nível nacional, segundo dados do Registo Espanhol de Investigação Clínica (REec) da Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde (AEMPS), durante o ano de 2025 haverá um total de 962 ensaios clínicos autorizados em Espanha”, refere este documento, que refere ainda que “216 deles têm como alvo doenças raras, o que mostra um aumento de 4 por cento face ao ano anterior”.
Neste sentido, os resultados mostram que “o estudo destas patologias representa 22 por cento do total, o mesmo que no ano passado”. Além disso, “o número de participantes na investigação destas patologias também aumentou 11 por cento, atingindo 4.088 no ano passado”, como indicam.
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Estes dados “provam também que a indústria farmacêutica mantém a sua forte aposta na inovação nestas patologias”, explica Perales, e indica que “os ensaios clínicos sobre doenças raras promovidos pelas empresas farmacêuticas aumentarão 8 por cento em 2025, atingindo 212 estudos, face aos 196 registados no ano anterior”.
Na verdade, como mostra este relatório, “a indústria farmacêutica promoveu 98 por cento do total da investigação autorizada nestas patologias”. Com isto, mostra que “os ensaios clínicos de doenças raras em Espanha durante o ano de 2025 centraram-se principalmente nas fases 2 e 3, representando 72 por cento do total”.
Depois de destacar que, “para 2024, é particularmente notável um aumento de 22 por cento nos ensaios de fase 3 em comparação com o ano anterior (de 77 para 94 estudos), este trabalho mostra “uma tendência para uma maior diversidade” em termos de tratamento. “A oncologia continua a ser a maior área, com 47 ensaios clínicos para doenças raras em 2025, mas o seu peso caiu para 22 por cento, menos quatro por cento do que em 2024”, explicou.
“Por trás disto está o sistema imunitário, que se confirma como a segunda área de tratamento com maior número de testes, registando um aumento de 38 por cento: de 32 testes em 2024 para 44 em 2025”, como refere esta investigação da AELMHU, que, por outro lado, indica que “o número total de estudos autorizados diminuiu de 25 por cento, em comparação com 25 por cento em 2024”.
“Ainda é necessário ter um processo de gestão mais ativo e mais incentivos à I&D para acelerar o início dos testes e melhorar a competitividade espanhola neste domínio”, destacou Perales a este respeito, sendo que a tendência apresentada “foi mais pronunciada no domínio das doenças raras, onde o número de testes diminuiu de 28 para 10, o que representa uma diminuição de 64 por cento”.
Neste sentido, os resultados indicam que “o número de participantes neste tipo de investigação também diminuiu, com um total de 870 pessoas incluídas em ensaios clínicos avançados, das quais 138 correspondiam a doentes com doenças raras”. No entanto, sublinha que, “apesar da diminuição registada face aos anos anteriores, a investigação em medicina avançada continua a facilitar o acesso a novos tratamentos dirigidos a pacientes com doenças raras”.
